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“藥物研發的初心是以患者為核心，需求從患者中來，最終能反饋到患者的治療中去。這恰恰是醫學的本源。”在8月10日舉行的2023年西普會·第六屆醫藥創新生態大會上，中國科學技術大學生命科學與醫學部黨委書記、中國科學技術大學附屬第一醫院黨委書記劉連新發表演講時說。
近年來，行業政策密集出臺，旨在引導新藥研發創造真正的臨床價值。就在今年7月下旬，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）連發3項指導原則，分別是《以患者為中心的藥物臨床試驗設計技術指導原則（試行）》《以患者為中心的藥物臨床試驗實施技術指導原則（試行）》《以患者為中心的藥物獲益-風險評估技術指導原則（試行）》，以推動“以患者為中心”理念在藥物研發的實踐應用。
根據CDE公告，“以患者為中心”的藥物研發是指基于患者角度開展的藥物開發、設計、實施和決策的過程，旨在高效研發更符合患者需求的，有臨床價值的藥物，是當前各國藥品監管機構積極探索的領域。
解決未被滿足的臨床需求，正逐漸成為業內對于藥物研發的共識。劉連新指出，和過去以臨床需求為導向不同，現在和未來對于藥物研發，將更關注“以患者為中心”，即在臨床試驗中，患者能不能獲益，患者的獲益是不是最大的。
過去10年，中國創新藥進展飛速，但在高速發展的同時也落入了產品同質化的“內卷”之中。一些熱門領域的研發賽道擁擠，臨床研究的靶點競爭激烈，且趨于同質化，患者需求并未得到足夠關注。
劉連新指出，創新藥研究面臨的挑戰之一，是國內研發靶點覆蓋度低，且聚焦于充分驗證的靶點。一組數據可以佐證。目前，國內在研管線3291個，靶點覆蓋786個，覆蓋率為39%，且集中在Top20的靶點比例為32%。相比之下，美國在研管線有4282個，靶點覆蓋達1436個，覆蓋率達72%，集中在Top20的靶點比例則為18%。
以“卷王”PD-1為例。2018年12月17日，由君實生物（01877.HK；688180.SH）研發的特瑞普利單抗注射液以優先優評的方式獲國家藥監局批準上市，成為首款獲批的國產PD-1抑制劑。此后，信達生物（01801.HK）、恒瑞醫藥（600276.SH）、百濟神州（BGNE.US；06160.HK；688235.SH）、康方生物（09926.HK）、譽衡生物、復宏漢霖（02696.HK）和樂普生物（02157.HK）等多款國產PD-1抑制劑相繼獲批。另據智慧芽新藥情報庫數據顯示，截至今年4月，中國還有77個PD-1類藥物處于臨床試驗階段。
同一靶點競爭激烈的背后，什么是真正的臨床價值，臨床價值又怎么能夠傳遞到創新藥物研究，成為創新藥企業可能知道但卻難以做到的事情。
“對于創新藥的研發，我們首先要想的是患者的需求才是內驅力，以患者為核心，才能有所突破。而中國的創新藥想要真正走出去，還是要加強基礎研究，提高轉化水平，去探索和發現新的靶點。”劉連新指出，“我們不能再只是me-better（同類更優）或者是me-too（類似物）了。任何一款藥物都是以上市為目標，但不應該以上市為終點，它的終點是滿足患者未被滿足的需求。”
